资料来源：Cailianshe 一名患者死于严重并发症后，美国食品药品监督管理局宣布，暂停了Danon对生物制药公司Rocket Pharma的基因治疗的关键阶段2临床测试。在新闻的影响下，Rocket Pharma的股价周二下跌了60％以上。 Rocket Pharma称，这名悲惨的死亡患者于5月初接受治疗，但与毛细血管泄漏综合征有关的并发症，FDA周五停止了临床试验。这种疾病会导致体内的液体从血管泄漏到周围的组织，从而导致炎症和低血压。 Rocket试图获得RP-A501药物，该药物主要用于治疗Danon的疾病。 Danon的病是一种罕见的Namamana疾病，可能会损害心肌和进行性肌肉无力。 火箭目前正在研究特定的死亡原因，重点是W型免疫抑制剂最近添加到治疗方案中，以提高患者安全性。 据报道，两名患者服用了免疫抑制剂，并且均显示出毛细血管泄漏综合征。 Rocket首席执行官Gaurav Shah说，与新药相关的机制将以意外或冲突的方式影响免疫反应。 “患者在手术后大约一周还有其他并发症。实际上，当时患者的病情稳定。我们仔细地优化了治疗。毛细血管泄漏有所改善。不幸的是，他在周日结束时患有长期的全身感染，这加剧了他的死亡。” Jefferies分析师Andrew Tsai评论说，这一事件支持这样的观点，即基因治疗中的严重安全事件是不可预测的，因此很难在基因治疗中进行广泛的投资。 今年3月，Sarepta Therapeutics用来治疗肌肉的基因疗法Everidys也杀死了一个少年。 莎H说她有信心她将继续对RP-A501进行研究。但是火箭没有为随后的RP-A501试验提供时间表，该试验只声称它将与FDA和其他主要利益相关者保持积极的对话，以尽快继续测试。 “由于火箭的宣布，股价已经下跌了……现在，投资者想起了项目安全。但是，我们仍然相信，一旦公司改变了其安全计划，希望该项目能够继续下去。” 金融的官方帐户 24小时广播滚动滚动最新的财务和视频信息，并扫描QR码以供更多粉丝遵循（Sinafinance）